REDACCIÓN CIENCIA.- Una niña de seis años ha perdido la vida en China después de someterse a una terapia experimental basada en edición genética dirigida al cerebro para tratar su enfermedad, según revela un reportaje periodístico publicado por la revista científica Science.
La menor padecía un leve retraso del desarrollo debido a un síndrome neurológico asociado con retraso cognitivo y autismo conocido como el de Snijders-Blok-Campeau. Recibió una infusión en la médula espinal que contenía una gran cantidad de virus portadores de un editor de bases CRISPR diseñado para corregir una letra del gen afectado de expresión cerebral, pero falleció por una reacción inmunitaria grave siete días después.
La terapia fue financiada por los padres con 860,000 dólares y realizada en el Hospital Xinhua de Shanghai bajo la dirección del neurocientífico Zilong Qiu. Este científico es uno de los competidores que buscan aplicar una versión específica de la técnica CRISPR a niños con enfermedades raras.
La investigación periodística destapa que Qiu y su equipo publicaron en la revista Nature a principios de 2026 los resultados de estudios en animales relacionados con el ensayo realizado en esta niña, sin mencionarla en ningún momento. En dicha publicación se informaba sobre fallos hepáticos y renales observados en ratones y primates no humanos durante el ensayo animal, lo que indicaba la necesidad de revisar el procedimiento antes de su aplicación en seres humanos.
Según las informaciones recogidas por Science, los investigadores chinos habrían ignorado estas advertencias preclínicas y decidieron continuar con el experimento, culminando en la trágica muerte de la niña. La ficha del ensayo que llevan a cabo Qiu y su equipo no se actualiza desde 2025.
«Las terapias experimentales de un solo paciente suelen alcanzar grandes titulares en los medios cuando funcionan, pero si algo va mal, raramente nos enteramos salvo que las consecuencias sean fatales para el paciente y la noticia se convierta nuevamente en titular por el perjuicio causado», señala Lluís Montoliu, investigador del Centro Nacional de Biotecnología (CNB-CSIC) y del Ciberer-Isciii.
